De acordo com um comunicado divulgado ao final da tarde pelo Centro Hospitalar e Universitário de Coimbra (CHUC), que integra aquele hospital pediátrico, a Autoridade Nacional do Medicamento e Produtos de Saúde (Infarmed) autorizou no dia 05 de outubro a administração do medicamento Zolgensma para a atrofia muscular espinhal tipo I a bebé Noa.

O CHUC não revela, contudo, a data precisa em que pediu ao Infarmed para a autorização de utilização excecional daquele medicamento.

No mesmo comunicado, o CHUC refere apenas que, “face à existência de um novo medicamento de caráter experimental na Europa (Zolgensma), cuja prescrição está condicionada por critérios clínicos e por limitação de dados objetivos de evidência científica inequívoca, foi dado início a um processo destinado à sua eventual administração”. 

Em 18 de julho, o Infarmed tinha autorizado o pedido do Hospital de Santa Maria (Lisboa) para utilização do mesmo medicamento para tratamento da atrofia muscular espinhal em duas crianças.

A questão da autorização de utilização excecional daquele medicamento foi suscitada com o caso da bebé Matilde, na altura com dois meses e meio, a quem foi diagnosticada aquela doença, numa altura em que o medicamento inovador só estava autorizado nos Estados Unidos da América e com um custo de dois milhões de euros.

O Zolgensma é uma injeção de dose única apresentada como terapia genética à raiz da doença e a sua autorização excecional de utilização hospitalar em Portugal não implica custos para os doentes.

No caso da menina Noa, que estava a ser acompanhada em Coimbra, e segundo o CHUC, a criança estava a ser “submetida a medidas terapêuticas de suporte ventilatório e nutricional desde os primeiros meses de vida, bem como à única terapêutica específica aprovada na Europa para a patologia em causa”.

“Estava agendada para hoje, quarta-feira, dia 9 de outubro, reunião com a família para se avaliarem todas as condições inerentes à aplicação do medicamento, o que, infelizmente, não veio a acontecer”, lamenta o Centro Hospitalar na nota em que envia as suas condolências à família.