“A conclusão do estudo Activate pelo primeiro doente constitui uma etapa significativa”, indica Joaquim Ferreira, professor de Neurologia e Farmacologia Clínica na Faculdade de Medicina da Universidade de Lisboa e investigador deste estudo, citado num comunicado da Bial.

O BIA 28-6156 em ensaio clínico visa o tratamento de doentes com doença de Parkinson (DP), que têm “uma mutação no gene da glucocerebrosidase 1 (GBA1) (DP-GBA)”.

A DP é a segunda doença neurodegenerativa mais comum e “5-15% dos doentes (…) tem mutações no gene GBA, tornando-o, numericamente, o fator de risco genético mais importante” para a Parkinson.

Além disso, “os doentes com DP-GBA tendem a ter, em média, um início mais precoce dos sintomas”, em comparação com os outros, e estes “são mais graves e progridem significativamente mais depressa, levando a um pior prognóstico, o que realça a importância de desenvolver novas soluções que possam ter impacto na progressão da doença”.

Segundo Joaquim Ferreira, esta etapa do estudo “reflete mais um passo no esforço excecional para fazer avançar as opções de tratamento para a doença de Parkinson, em particular para os doentes com mutações GBA1”.

“Existe uma enorme expectativa em torno do potencial do BIA 28-6156, não só para a comunidade de doentes com DP-GBA, mas também para a comunidade de doentes de Parkinson em geral”, acrescentou.

Joerg Holenz, diretor científico da empresa, explica que o BIA 28-6156 “tem um mecanismo de ação específico (…) com a capacidade de retardar a progressão clínica motora”.

Este “pode ser o primeiro medicamento a modificar a causa subjacente da doença”, refere o comunicado da Bial.

Foram recrutados para este estudo mais de 230 doentes geneticamente confirmados com DP-GBA em 85 centros na Europa e na América do Norte e os seus dados principais deverão ser publicados em meados de 2026.

Com sede na Trofa, na área metropolitana do Porto, a Bial tem como principais áreas de investigação as neurociências e as doenças raras.