“Após análise da evidência [informação científica] conclui-se que existe sugestão de que o valor terapêutico acrescentado de elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor [Katfrio] em crianças entre os 2 e os 5 anos, é semelhante ao observado em crianças com idades entre os 6 e os 12 anos e que já foi avaliado”, refere o relatório de avaliação de financiamento público deste medicamento, divulgado no ‘site’ do Infarmed.

Assim, o Katfrio obteve autorização para ser utilizado em meio hospitalar para tratamento em crianças destas idades com fibrose quística.

Em julho de 2023, o Infarmed já tinha aprovado o financiamento público do Katfrio para crianças entre 6 e 11 anos.

A fibrose quística é uma doença genética rara, que afeta cerca de 400 pessoas em Portugal. Provoca deterioração da função pulmonar, infeções broncopulmonares e desnutrição, que, eventualmente, levam à morte do doente.

Em março de 2021, na sequência da história da jovem Constança Bradell, que expôs nas redes sociais a sua luta contra a doença e se queixou da demora na aprovação do Kaftrio em Portugal, o Infarmed esclareceu que o acesso àquele medicamento inovador já era possível desde novembro de 2020 através de Autorização de Utilização Especial (AUE) submetida por um hospital do Serviço Nacional de Saúde.

A jovem acabou por morrer em julho de 2021, aos 24 anos.

Em dezembro de 2021, dezenas de doentes com fibrose quística reiteraram o apelo ao Infarmed para uma maior celeridade no acesso a este medicamento - que na altura já tinha sido aprovado pela Agência Europeia do Medicamento e pela Comissão Europeia.

Em março de 2022, a Autoridade do Medicamento e Produtos de Saúde alargou o uso a um maior número de doentes e, na ocasião, estimava um aumento de 140 para cerca de 215 dos doentes elegíveis para esta terapêutica.